日本研究人员在**《PNAS Nexus》上发表的一项研究，探讨了利用CRISPR-Cas9基因编辑技术从唐氏综合症（21三体综合症）患者细胞中移除多余21号染色体的可能性。这项研究首次展示了等位基因特异性多染色体切割如何实现三体拯救**，成功地在人类诱导多能干细胞和成纤维细胞中消除了目标染色体。研究表明，这种方法不仅提高了细胞健康和功能，还能逆转基因表达异常，并可能改善与唐氏综合症相关的神经系统发育和代谢问题。尽管这项技术在实验室环境中取得了显著成果，且有望应用于再生医学，但研究人员强调，其临床应用仍面临挑战，包括脱靶效应和体内递送系统的开发，同时，围绕遗传性疾病消除的伦理考量也备受关注。
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