Erstmals Gentherapie gegen erbliche Form der Netzhautdystrophie zugelassen
Zum Endes des Jahres 2017 ist in den USA die erste Gentherapie gegen eine seltene Form der frühkindlichen Netzhautdystrophie zugelassen worden, die auf Mutationen im Gen RPE65 beruht. Die Lebensqualität der meisten Patienten konnte verbessert werden und Nebenwirkungen traten kaum auf.
Welche Erkrankung wird behandelt?
Die Gentherapie richtet sich gegen Netzhauterkrankungen die auf Mutationen im Gen RPE65 beruhen. Hierbei…
