歩行機能を奪っていく過酷な難病、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）。その進行を食い止める「希望の光」として、1回3億円超という国内最高額の遺伝子治療薬「エレビジス」が保険適用となりました 。なぜこれほど高額なのか、そして遺伝子を「補う」とはどういう仕組みなのか。主要評価項目では有意差が出なかったものの、時間計測テストで示された「実質的な効果」の真意とは？ 臨床医が、この画期的な治療薬の科学的根拠と、未来の難病医療を語ります。
