日前台灣衛福部健保署公布對AADC 缺乏症的基因治療新藥Upstaza納入健保給付。2025年 12 月1日起，針對 18 個月以上、未滿 6 歲的「嚴重表現型」AADC 缺乏症病童，提供這款基因治療新藥的暫時性給付。原則上會每 2 至 3 年進行一次再評估。
這件事情在社會上出現不同的聲音，有人反對也有人支持。
這集就來聊聊孤兒藥吧!!
了解孤兒藥是什麼，以及它的開發和商業模式，期許大家能以更理性科學的角度來看待這件事情。
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