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在刚刚结束的 2025 年 ASH 年会 上,
CAR-T 治疗多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM) 成为了绝对焦点。

仅本届大会,就有 140+ 项摘要 聚焦 CAR-T 在 MM 中的应用:
ORR 100%、sCR 接近 97%、mPFS 超过 50 个月、MRD 阴性率 100%……
这些数据,正在不断刷新我们对血液肿瘤“长期生存”的认知。

而更值得关注的,是一条正在快速成型的新路径——
体内 CAR-T(in vivo CAR-T)

从 Kelonia 的 KLN-1010
到阿斯利康重金布局、双靶点设计的 AZD0120
CAR-T 正从“昂贵、漫长、私人定制”的 ex vivo 模式,
走向 更快、更便宜、更可及 的新一代细胞治疗。

这一期《药厂门口|时事点评》,
我们站在药厂门口,
带你系统拆解:

🧠 小百科|术语速查

MM(Multiple Myeloma,多发性骨髓瘤)
起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤,发病隐匿、易误诊,约占血液肿瘤的 10–15%。

CRAB, MM 的经典临床表现缩写:

CAR-T
通过基因工程改造 T 细胞,使其特异性识别并杀伤肿瘤细胞的细胞疗法。

ex vivo CAR-T
体外制备 CAR-T(目前主流CAR-T治疗方式),
流程复杂、周期长、成本高。

in vivo CAR-T(体内 CAR-T)
通过基因递送系统在患者体内直接“编程”T 细胞,
跳过体外制备步骤,被视为下一代颠覆性方向。

ORR / CR / sCR / VGPR

MRD(Minimal Residual Disease)
微小残留病灶,当前评估 MM 疗效深度和长期预后的关键指标。

CRS / ICANS
CAR-T 相关主要安全性风险:

时间轴|Timeline

00:01|ASH 2025:CAR-T 为什么全面刷屏

02:00|多发性骨髓瘤与 CAR-T 的“天然适配”

06:30|传统 CAR-T 的现实天花板

09:23|体内 CAR-T:为什么被称为下一次跃迁

10:40|关键临床信号:Kelonia 与阿斯利康

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