Description

这篇文章概述了一项关于小胶质细胞替代疗法治疗CSF1R相关性小胶质细胞病（ALSP）的研究。该研究首先通过创建模仿人类热点突变的小鼠模型，证明了小胶质细胞替代（MISTER）策略能有效纠正致病性CSF1R突变，从而改善小鼠的脑部病理、运动和认知功能障碍。此外，研究还发现传统骨髓移植（tBMT）在ALSP小鼠和患者体内能有效替代小胶质细胞，并展现出类似的治疗益处。最后，研究通过对八名ALSP患者进行tBMT治疗的临床验证，观察到疾病进展停止，运动和认知功能得到维持。

References:

• Jingying Wu et al. Microglia replacement halts the progression of microgliopathy in mice and humans.Science389,eadr1015(2025).DOI:10.1126/science.adr1015