NEJM报道全球首个"抗体+寡核苷酸"治疗1型强直性肌营养不良症的里程碑研究。AOC 1001精准递送siRNA降解毒性mRNA，临床试验显示DMPK mRNA显著下降，剪接异常改善，为无药可治的遗传病带来新希望。
