科研喵使用ai读文献，祝你效率百倍，访问labcat.com.cn下载。今天我们关注发表在《Current Opinion in Immunology》(IF: 6.6)上的重要研究："A comprehensive study on the effect of alglucosidase alpha and immunomodulation on survival, motor and cardiac outcome, creatine kinase and antibody titers in classic infantile Pompe disease: the Monza experience."这项对13名经典婴儿庞贝病患者的长期研究显示，早期使用酶替代治疗可取得显著成效：5年和10年生存率高达92%，所有患者的肥厚性心肌病恢复正常，77%能够独立行走。研究还强调了免疫耐受诱导和长期使用西罗莫司在降低抗体滴度、提高治疗效果方面的重要作用，为庞贝病的临床管理提供了宝贵见解。
