递送系统是小核酸药物的核心技术壁垒，此前全球市场的核心技术长期被海外企业掌握，成为中国小核酸产业发展的最大障碍。而如今，国内企业已在递送技术领域实现全面突破：瑞博生物自主研发的肝靶向递送平台，已推动多款产品进入临床II期；赫吉亚打造了6大肝内/外递送平台，研发了全球首个实现“一年一针”给药的siRNA产品；圣因生物的LEAD™平台则在代谢领域实现了靶向和长效的双重突破……
在递送系统方面，目前国内企业在肝脏递送领域已与海外并跑，化学修饰、递送效率等核心指标达到国际水平，而在肝外递送领域，肝外递送技术也取得显著进展。
圣因生物的LEAD™平台、赫吉亚的神经递送平台等，正在将小核酸药物的应用边界从肝脏拓展至脂肪、肌肉、中枢神经系统等更广泛组织。除少数细分方向外，与海外企业已无明显代际差，部分企业甚至在超长效递送、多组织靶向等方面实现了超越，为小核酸药物的临床转化奠定了技术基础。
与此同时，差异化的研发策略是中国企业能够快速突围的另一关键。与海外巨头从罕见病到常见病的传统路径不同，中国小核酸研发企业大多选择直接切入慢病赛道。国内某小核酸研发公司负责人曾公开表示，小核酸药物的天生特征与这类疾病的治疗需求高度契合。这正是很多中国企业的战略考量。心脑血管、乙肝、肥胖等大病种，这些领域患者基数大、未满足临床需求高，且传统治疗手段存在疗效有限、用药频率高等痛点，小核酸药物的长效、精准优势能形成完美替代。这些痛点恰好是小核酸药物能够发挥优势的领域。
如赫吉亚的针对高脂蛋白血症的产品是国内进度最快的同类siRNA产品；先衍生物的高血压siRNA疗法进入临床二期，进度全球领先；瑞博生物的RBD4059是全球首款进入临床的血栓性疾病siRNA药物。
中国生物制药通过投资圣因生物、收购赫吉亚，也正是瞄准了这一战略方向。其在收购赫吉亚后表示，这将进一步完善其在心脑血管、代谢性疾病及神经系统疾病领域的布局。
其实自2025年以来，已经堪称中国小核酸的“出海大年”，国内企业不仅成功攻克了递送专利壁垒，在靶点选择和分子设计方面更是展现出全球竞争力。
舶望制药与诺华达成总金额超50亿美元的合作；瑞博生物与勃林格殷格翰达成超20亿美元合作；加上如今圣因生物与礼来、罗氏的累计29亿美元交易，中国小核酸平台的技术价值正在得到全球市场的充分认可。
国际化合作与出海加速了中国小核酸的全球影响力的同时，国内的药监部门也在为行业发展提供了支撑。
2025年，CDE曾发布了《化学合成寡核苷酸药物药学研究技术指导原则（征求意见稿）》，其框架与欧洲药品管理局高度一致，国内药监部门正在建立与国际接轨的小核酸药物监管体系。监管趋同也为中国小核酸药物的全球注册提供便利，加速其国际化进程。
行业研报分析认为，目前国内小核酸赛道已形成“资本融资、技术研发、BD出海、并购整合”的正向循环：资本为研发提供资金支持，研发成果通过BD合作实现技术出海和价值兑现，头部药企则通过并购整合创新资源，加速产品商业化，这种逐渐成熟并形成闭环的生态让中国小核酸产业的发展步入快车道。
小核酸药物作为继小分子、抗体药之后的第三代疗法，其研发逻辑发生了根本性变革：从基因层面调控疾病，攻克了大量传统药物无法触及的“不可成药”靶点。小核酸药物研发成功率大幅提升，从临床一期到三期的成功率达59.2%，是靶向药的5倍；且基于技术平台的快速迭代能力，能实现候选药物的高效筛选。而中国企业也充分发挥着自身的工程师红利，在小核酸药物的化学合成、药物优化、序列设计等方面具备显著优势，能快速实现技术的迭代升级，在敲降效果、给药周期、注射方式等方面形成差异化优势。同时，国内企业在小核酸产业链上游的寡核苷酸合成、递送材料生产等环节已实现国产化，大幅降低了研发成本，进一步提升了研发效率，让中国小核酸产业在全球竞争中占据了成本和效率的双重优势。在全球小核酸市场规模预计2033年达467亿美元的背景下，中国的小核酸药物研发正凭借技术、效率、市场的多重优势，在全球赛道中占据更重要的位置。
