2月2日深夜，医药人的朋友圈被一笔超17亿美元的合作刷屏，不是ADC，也不是GLP-1，而是小核酸。罗氏旗下基因泰克与圣因生物达成独家全球许可协议，以2亿美元首付款+最高15亿美元里程碑付款+销售分成的模式，拿下后者一款RNAi疗法的全球独家授权。而这距离圣因生物与礼来达成12亿美元心血管代谢领域RNAi疗法合作，仅过去不到三个月。
当两家全球TOP10制药巨头在短短100天内连续对同一家小核酸公司下注，一个清晰的产业信号已经传出：小核酸，正在成为下一个兵家必争之地……
在全球小核酸赛道竞争日趋激烈的当下，圣因生物接连被礼来、罗氏两大跨国大药企选择，总是要有些“过人之处”。
跨国大药企们真金白银买单的核心原因，答案就在其差异化的技术平台与精准的管线布局中。
技术平台的原创性突破，是圣因生物的核心壁垒。圣因生物构建了完整且自主的递送技术矩阵。其核心是成熟的N-乙酰半乳糖胺肝靶向递送系统和突破性的LEAD™肝外递送平台。
N-乙酰半乳糖胺平台确保了药物能高效、特异地抵达肝脏，实现长效治疗，这一技术已在行业内得到验证。而真正让圣因生物脱颖而出的，是LEAD™平台所展现的组织选择性递送能力。
O-RNAi药物诞生以来，组织特异性递送和体内短效性一直是难以突破的两大痛点，这也是罗氏2010年一度退出RNA领域的原因。而圣因生物自主研发的LEAD™平台，破解了这两大行业难题。
一方面，这个平台实现了RNAi药物的高特异性组织靶向，大幅降低脱靶效应带来的安全风险，解决了小核酸药物的临床转化核心障碍。该平台能够将siRNA药物精准送达脂肪、肌肉、免疫细胞乃至中枢神经系统等肝外组织，突破了传统小核酸药物主要局限于肝脏疾病的瓶颈。
另一方面，LEAD™平台使利用RNAi技术治疗由肝外组织驱动的慢性病成为可能。基于该平台开发的药物能实现超长效给药，常规产品可达到半年一次给药。
公开资料显示，基于该平台开发的药物有望实现每年仅需12次皮下给药，这对于需要终身用药管理的慢性病患者而言，依从性是质的飞跃。
从罕见病领域的探索，到涌入慢病的万亿蓝海，从技术跟跑到进击全球，想了解中国小核酸产业如何站上全球顶流舞台，请您下周一接着收听。
